Энциклопедии

Ivan

Использование Калидеко против кистозного фиброза

Использование Калидеко против кистозного фиброза

Содержание

Кистозным фиброзом (КФ) - или муковисцидозом - болеют около 70 000 человек во всем мире. Он является одной из самых распространенных наследственных болезней, приводящих к смерти среди представителей белой европеоидной расы. При КФ в организме образуется очень густая, липкая слизь, которая скапливается в легких, что способствует размножению бактерий и вызывает у пациента кашель и хрипы. Поток пищеварительных ферментов из поджелудочной железы, с помощью которых расщепляются и всасываются компоненты пищи, также замедляется, что приводит к проблемам с усвоением питательных веществ. Пациенты с КФ склонны к инфекциям дыхательных путей и со временем утрачивают способность дышать. Средняя продолжительность жизни пациентов составляет 37 лет.


С тех пор как в 1989 г. был впервые идентифицирован ген КФ, доказана безуспешность ранних попыток применить геннотерапию, при которой в генетический материал клеток легких встраивали «правильный» ген. Из более чем 1800 генетических мутаций, способных приводить к КФ, у примерно 4% пациентов с КФ была найдена мутация в гене G551D или муковисцидозном трансмембранном регуляторе проводимости (МТРП), при экспрессии которого образуется белок, управляющий движением хлоридов и воды в клетку и из нее. Когда этот белок не функционирует должным образом, слизь становится более густой, что вызывает повреждение легких, пищеварительной и репродуктивной систем и других органов.


В 2012 г. «Калидеко» (ивакафтор), разработанный компанией Vertex Phar maceuticals при поддержке Фонда кистозного фиброза, был одобрен для лечения КФ в США и Европе у детей старше шести лет. Названный «прорывом в медицине» «Калидеко» является одним из первых препаратов, которые исправляют базовый специфический генетический дефект, а не облегчают симптомы.


«Калидеко» активирует действие белка МТРП, образованного при экспрессии дефектного гена, чтобы тот функционировал лучше. У людей, принимающих препарат внутрь, отмечается существенное и длительное улучшение функции легких, а также набор веса. Вместе с тем «Калидеко» не полностью восстанавливает долгосрочные повреждения легких, вызванные КФ. Кроме того, стоимость годового лечения препаратом составляет 294 000 долл., и это одно из самых дорогих лекарств по рецепту.


Пользу от приема «Калидеко» получают только те пациенты, у которых обнаружен дефект гена МТРП, но продолжаются исследования, в которых проводят комбинированную терапию «Калидеко» со вторым препаратом. Главная цель в настоящее время - помочь 90% пациентов с КФ.



Источник: Великие лекарства. От мышьяка до ксанакса. 250 основных вех в истории фармакологии / М. Ч. Джералд